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2020年12月2日 · 【2020諾貝爾化學獎】基因剪刀：一個改寫生命密碼的工具. 2020 年 10 月 09 日 CASE PRESS. 分享至. 艾曼紐爾•夏本提爾（Emmanuelle Charpentier）與珍妮佛•道納（Jennifer Doudna）榮獲了2020年諾貝爾化學獎的桂冠，主要是因為她們發現了基因技術中最強大的工具之一：CRISPR/Cas9基因剪刀。 研究人員可以非常精準地使用它們改變動物、植物和微生物的DNA (去氧核糖核酸)。 這個技術徹底改變了分子生命科學，為植物育種帶來了新機會、有助於創新的癌症療法、並可能使治癒遺傳性疾病的夢想成真。 圖1 使用基因剪刀，研究人員能編輯所有生物的基因體。 編譯／蔡蘊明. 科學的吸引力之一是它難以預測–你永遠無法預知一個想法或問題會將你引至何處。
- 【2020諾貝爾化學獎】基因剪刀：一個改寫生命密碼的工具 – 諾貝爾化學獎專題系列 - 國立臺灣大學
基因剪刀：一個改寫生命密碼的工具. 艾曼紐爾• 夏本提 ...
- 【2020諾貝爾化學獎】基因剪刀：一個改寫生命密碼的工具 – 諾貝爾化學獎專題系列 - 國立臺灣大學
- 塑造生物系统的革命性工具
- 负责任的发展
- 专利制度的作用
- 专利战接踵而至
- 专利作为一种技术治理机制
- 大胆的未来
“CRISPR-Cas9 是一个强大的工具，它使基因编辑变得更快、更准确、更便宜、更容易操作。它可以应用于很多方面，包括人类医学、农业和生物燃料等，是一项具有社会颠覆性的技术，”英国剑桥大学法律、医学和生命科学中心主任凯茜·利德尔博士说。根据世界卫生组织人类基因组编辑（HGE）登记处的数据，截至2020年10月，有115项使用人类基因组编辑技术的临床试验正在进行中，其中包括镰状细胞病和β地中海贫血等分布广泛的遗传疾病。2020年3月，第一个CRISPR-Cas9基因疗法被施用于患有被称为LCA10的罕见疾病的人，这种疾病会导致儿童失明，目前没有其他治疗方法。在上述情形下，该疗法被用来去除导致这种疾病的基因（CEP290）突变。 但CRISPR-Cas9也导致了一些不太有利的头条新闻，其中包括...
两位诺贝尔奖得主很早就意识到了自己发现的重要性。杜德纳教授曾谈到，在2014年的时候，她就感到参与公共伦理辩论的责任越来越大。2020年初，她对《金融时报》说：“我们需要思考一种强大的技术可能带来的更广泛的影响，还要思考如何以负责任的方式来开发这类技术。”她帮助建立了位于美国加州伯克利的创新基因组学研究所，目前担任该研究所主任和治理委员会主席。该研究所致力于推动公众的理解，为更广泛的社群提供资源，指导基因组技术以符合伦理的方式使用。 2018年11月，中国科学家贺建奎宣布使用CRISPR-Cas9创造了基因编辑的双胞胎女孩，这时伦理问题凸显出来。其他科学家谴责了这项研究——包括杜德纳教授，她立即飞往香港（特别行政区）进行调查。后来，贺建奎被他所在大学开除，并被处以罚款和三年监禁。 这个案例在...
CRISPR-Cas9引发的伦理问题并不限于人类种系编辑。鉴于其改变生物系统的潜力，还存在以下问题：谁来决定如何使用该技术，由谁来使用，以及哪些用途是安全的、可被社会接受的？哪些研究应优先进行？在尤其基于公共支付的卫生系统中，如何确保公平地获得改变生命的疗法（这种疗法每次治疗可能要花费数百万美元）？修改作物或燃料的基因对农民和农业工人有什么社会和经济影响，这类用途对生态系统有什么影响？ 其中一些问题不可避免地涉及到专利制度的作用，而专利制度的目的是激励创新，造福整个社会。在过去的十年中，研究人员已经申请了数千项涉及CRISPR技术的专利，这表明专利在吸引和鼓励技术研发投资方面的重要性。正如杜德纳教授本人指出的那样：“有一个巨大的知识产权层已经被开发出来。一旦有了有价值的产品，这个知识产权层将...
沙尔庞捷教授和杜德纳教授于2013年在美国提交了她们的第一份申请，并通过《专利合作条约》（公布号是WO/2013/176772）扩展到许多其他国家。自2015年以来，加州大学伯克利分校和维也纳大学（专利申请人）一直在美国专利商标局对美国的布罗德研究所进行专利干扰程序，以确定其申请的有效性。各方当事人在其他司法管辖区也有纠纷。目前纠纷尚未结束——正如舍科教授所说，有可能在法庭上进一步斗争。“其中一个大问题是，为什么这些纠纷没有得到解决，是哪一方不愿意和解。这其中的利害关系非同寻常，我们可能会看到一场关于谁先发明了‘单向导RNA’的全面审判，各有关科学家都会提供证词，”他说。 到目前为止，也许令人惊讶的是，专利纠纷涉及的是关于范围和优先权的问题，而不是可专利主题的问题。正如英国伦敦玛丽女王大学玛...
马修斯教授认为，对于专利局是否会允许基因组发明获得专利，应该开展更多的工作。“到目前为止，专利基本上没有出现在关于人类基因组编辑的辩论中。我很高兴最近应邀在世界卫生组织专家咨询委员会上作证，该委员会正在考虑将专利作为人类基因组编辑治理的组成部分。”世卫组织国际专家小组成立于2018年12月，并于2019年7月发表了一份关于治理和监督的声明。 马修斯教授指出，专利制度可以成为一种手段，防止偏离主流的研究：“以负责任的方式使用专利，可以通过伦理许可制度阻止不受管制的使用。”
虽然基因编辑的细节在新手看来可能很复杂，但科学家说CRISPR-Cas9工具相对简单，这使得全球各地的研究人员可以在广泛的领域中使用它。尽管有广为人知的专利战，“学术界对CRISPR的研究在过去几年已经取得长足发展，”舍科教授说。“限制CRISPR的是人类的想象力，”他指出。 两位诺贝尔奖得主为这项研究做出了巨大贡献，她们每个人都被列入数十项专利申请。沙尔庞捷教授将知识产权许可给了生物技术公司CRISPR Therapeutics和ERS Genomics，而杜德纳教授则与别人共同创立了Caribou Biosciences、Intellia Therapeutics和Mammoth Biosciences。“这是诺贝尔化学奖首次由两位女性共同荣获，她们将成为一种激励，特别是对世界各地喜欢科...
埃玛纽埃尔·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）因发现基因技术最强大的工具之一：CRISPR / Cas9基因剪刀而荣获2020年诺贝尔化学奖。 研究人员可以使用这项技术以极高的精度改变动物、植物和微生物的DNA。 这项技术彻底改变了分子生命科学，为植物育种带来了新机遇，为创新的癌症疗法做出了贡献，并可能使治愈遗传性疾病的梦想成真。 科学的吸引力之一是它是不可预测的，你永远无法事先知道某个想法或问题可能会导致什么。 有时，一个好奇的头脑会遇到死胡同，有时会遇到一个棘手的迷宫，需要花费数年的时间才能解决。 但是，科学家的乐趣就在于他们面对的是无限可能性。 名为CRISPR/Cas9的基因编辑器就是一种具有惊人潜力的意外发现。
诺贝尔奖委员会表示，这两位科学家的发现非常重要——她们发现了基因技术中最强有力的工具之一：CRISPR/Cas9基因剪刀。 使用这一技术，研究人员可以非常精准地改变动物、植物和微生物的DNA。 这一技术对生命科学产生了革命性的影响，正在催生新的癌症疗法，并有可能使治愈遗传性疾病梦想成真。 意外之喜. 在卷帙浩繁的科学史上，有不少科学发现是“无心插柳”，发现这些基因剪刀工具也是意外之喜。 沙尔庞捷在对化脓性链球菌——一种对人类造成最大伤害的细菌进行深入研究的过程中，发现了一种以前未知的分子tracrRNA，她的研究表明，tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR/Cas9的一部分，该系统通过切割DNA来解除病毒的武装。 2011年，沙尔庞捷发表了这一研究。
2019年4月1日 · 基因編輯，可以從源頭下手，找到錯誤的 DNA 片段，用一把分子「剪刀」切開，剔除這個錯誤的基因，或是在缺口處「貼上」正確的 DNA 片段。 過去基因突變引發的疾病，藥物無法根治，必須終身吃藥。 現代的基因編輯技術，可以徹底根治基因缺陷，就像用文書軟體修改錯誤一樣：找到錯字 (發現突變基因)、刪除錯字 (剪下突變基因)、補上正確的字 (貼上正確基因)。 圖│研之有物 (資料來源│凌嘉鴻) 所以首先，必須要有一把精準、能夠剪開 DNA 雙螺旋的好剪刀， CRISPR 就是當前最好用的一把。 有趣的是，它來自細菌的免疫系統。 細菌裡的基因剪刀.
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基因剪刀是什麼?
CRISPR/Cas9基因剪刀可以改變什麼?
cas9 需要剪刀嗎?
2020年12月2日 · 名為 CRISPR-Cas9 的基因編輯器是一項具有驚人潛力的意外發現。 一開始，艾曼紐·夏彭蒂耶與珍妮弗·道德納認為可以開發出新的抗生素，而對鏈球菌屬 (Streptococcus)的免疫系統進行研究。 但最後她們卻發現這項可以精準剪裁基因的分子工具，使科學家能更簡便地改變生命密碼。 可以影響所有生物的強大工具這把基因「剪刀」在被發現的僅八年後，就徹底改變了生命科學領域。 如今的生化學家及細胞生物學家可以輕鬆地研究不同基因的功能，以及它們在疾病上所扮演的角色。 在植物育種方面，研究人員可以賦予植物特定的表徵，例如：可以在較溫暖的環境下具有抗旱能力。 在醫學上，這項基因編輯器可幫助開發新的癌症治療技術，另外也是治療遺傳性疾病的第一項研究。
